骨髓纤维化（MF）是一种以骨髓纤维化、造血功能衰竭为特征的罕见血液肿瘤，患者常因脾脏肿大、全身症状及严重贫血陷入生存困境。传统JAK抑制剂（如芦可替尼）虽能缓解脾脏肿大和症状，但贫血问题始终难以解决，约40%患者需依赖输血维持生命。2023年，美国FDA批准莫洛替尼（Momelotinib）上市，成为全球首个针对MF合并贫血的靶向药物，为患者打开“输血独立”的新可能。

　　莫洛替尼的突破性在于其双靶点协同作用：

　　JAK1/JAK2抑制：通过阻断异常激活的JAK-STAT信号通路，减少炎症因子释放和纤维母细胞增殖，直接缓解骨髓纤维化程度。

　　ACVR1/ALK2调控：针对MF贫血的核心机制——铁调素（Hepcidin）过度生成。莫洛替尼抑制ACVR1受体，降低肝脏铁调素分泌，促进肠道铁吸收和巨噬细胞铁释放，从而增加循环铁水平，刺激红细胞生成。

　　特殊人群获益：

　　既往JAK抑制剂治疗失败者：35%患者换用莫洛替尼后脾脏缩小，血红蛋白回升。

　　老年患者（≥65岁）：不良反应发生率与年轻患者无显著差异，安全性可控。

　　挑战与展望：从“单一用药”到“联合策略”

　　尽管莫洛替尼显著改善了MF贫血治疗格局，但仍需关注：

　　血小板增多风险：约18%患者用药3个月后出现血小板增多，需定期监测并调整剂量。

　　长期安全性：目前最长随访数据为3年，需进一步观察心血管事件及继发肿瘤风险。

　　莫洛替尼在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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