骨髓纤维化新药momelotinib莫洛替尼效果不错，有望上市

　　momelotinib是一款强效、选择性、口服生物利用度高的JAK1、JAK2、ACVR1/ALK2抑制剂。

　　研究在先前曾使用过一款JAK抑制剂治疗的有症状和贫血的骨髓纤维化（Myelofibrosis，MF）患者中开展，评估momelotinib（莫洛替尼，MM）与danazol（达那唑，DAN）的疗效和安全性。目前，已有约1000名骨髓纤维化患者接受了momelotinib治疗，一些患者的治疗时间超过11年。

　　momelotinib在疾病症状、脾脏反应、贫血的所有关键标志物方面显示阳性数据：

　　——总症状评分（TSS）＞50%（主要终点）：MMB治疗组达到这一目标的患者比例为25%，对照组为9%；

　　——摆脱输血依赖（TI，次要终点）：MMB治疗组达到这一目标的患者比例为31%，对照组为20%；

　　——脾脏反应率（SRR）＞35%（次要终点）：MMB组达到这一目标的患者比例为23%，对照组为3%；

　　——随机治疗期间，MMB治疗组3级或更更高级别严重不良事件发生率为54%，对照组为65%。MMB治疗组和对照组的严重治疗不良事件发生率分别为35%和40%。

　　——所有患者的平均基线特征为TSS为27，血红蛋白水平（Hgb）为8g/dL，血小板计数为145 x 10E9/L。

　　骨髓纤维化贫血与生活质量降低和总体生存率降低密切相关。一半的骨髓纤维化患者在确诊时出现贫血，随着时间的推移几乎所有患者都会贫血。momelotinib为贫血或有贫血风险的骨髓纤维化患者提供了治疗选择。

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　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】