Uproleselan治疗急性髓系白血病效果如何？Uproleselan哪里能买到？

　　对治疗耐药或初始反应短暂的急性髓系白血病（AML）患者预后较差，中位总生存期（OS）为3-7个月。此外，新诊断老年AML患者的治疗也是一个挑战，化疗的毒性往往导致预后不佳。

　　Uproleselan（GMI-1271）是一种新型E-选择素拮抗剂，可增强化疗反应、降低化疗毒性。一项研究评估了uproleselan联合诱导化疗在复发/难治性（R/R）AML患者和新诊断老年AML患者中的安全性和耐受性。研究结果：

　　R/R AML队列：

　　原发难治性和复发性疾病患者的CR/CRi率分别为29%和46%。

　　接受过1次诱导方案的复发性疾病患者的CR/CRi率为52%，接受过≥2次既往治疗方案的患者的CR/CRi率为36%。

　　在复发患者中，初始CR持续时间<12个月患者的CR/CRi率为28%（7/25），而初始CR持续时间≥12个月患者的缓解率为83%（10/12）。总体而言，51%（34/66）的患者之前曾接受过高剂量阿糖胞苷（≥1g/m2）治疗，作为之前的诱导和/或缓解后治疗；这些患者的CR/CRi率为47%，与整个R/R队列相似。

　　中位随访9.7个月，对于以10mg/kg的RP2D治疗的患者，中位OS为8.8个月（95%CI，5.7-11.4），并且1年时，生存率为37%。中位无事件生存期为1.5个月（95%CI，1.3-2.8）。

　　新诊断队列：

　　18例（72%）达到CR/CRi，其中大多数（13/18）为CR。11/18例（61%）应答者通过1个诱导周期实现了CR/CRi。9例（69%）新诊断的继发性AML患者（n=13）达到了CR/CRi。在诊断为AML之前曾接受过HMA治疗的7例患者中，有4例获得了CR/CRi。11例达到CR/CRi的患者（61%）在使用uproselan和7+3诱导治疗后接受了异基因造血干细胞移植。

　　在25例接受10mg/kg uproselan与7+3联合治疗新诊断AML患者中，中位OS为12.6个月。在12个月时，生存率为52.0%。无事件生存期为9.2个月（95%CI，3-12.6）。

　　美国FDA已授予uproleselan治疗复发性/难治性AML成人患者的突破性药物资格（BTD），期待更多好消息。

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　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】