FDA批准阿扎胞苷用于新诊断的幼年型骨髓单核细胞白血病，效果，副作用和用法

　　2022年5月，美国FDA批准阿扎胞苷（Vidaza）用于新诊断的幼年粒单核细胞白血病（JMML）儿科患者。

　　在AZA-JMML-001（NCT02447666）试验中，评估18名JMML儿科患者造血干细胞移植（HSCT） 前阿扎胞苷的疗效。患者在28天周期的第1-7天每天接受静脉阿扎胞苷治疗，最少3个周期，最多6个周期，前提是患者在第4和第6周期之间没有疾病进展或准备进行HSCT。

　　根据国际JMML反应标准，在3个月（第3周期，第28天）时，主要疗效结果测量是临床完全缓解（cCR）或临床部分缓解（cPR）。在第3周期之前或之后的4周期间，第28天，反应必须持续至少4周。共有9名患者已确认临床反应。在这9名患者中，有3名cCR和6名cPR。中位反应时间为1.2个月。接受HSCT的患者比例为94％，到HSCT的中位时间为4.6个月。

　　发生在新诊断的幼年粒单核细胞白血病 儿科患者中最常见的不良反应（＞30％）是发热、皮疹、上呼吸道感染和贫血。

　　1个月至1岁以下或体重不足10公斤的患者的推荐剂量为2.5毫克/公斤。≥1岁且体重≥10kg的患者的推荐剂量为75mg/㎡。

　　“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，15600654560（微信同号）。

　　【友情提示：本文医药信息内容仅供参考，具体疾病治疗和用药请咨询医生评估，海得康不承担任何责任。本站图片来源于网络，侵权请联系删除。】