普纳替尼治疗费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的效果

　　关于费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）

　　Ph+ALL是一种罕见的ALL，影响美国大约25％的成年ALL患者，其特征是存在一种称为费城染色体的异常基因。在费城染色体阳性（Ph+）患者中，当9号和22号染色体片段相互转换时，会形成一条异常染色体。这形成了较长的9号染色体和较短的22号染色体，导致BCR::ABL1的发展并与Ph+ALL相关。

　　关于ICLUSIG（ponatinib，普纳替尼）片剂

　　ICLUSIG是一种靶向BCR::ABL1的激酶抑制剂，BCR::ABL1是一种在CML和Ph+ALL中表达的异常酪氨酸激酶。ICLUSIG是一种靶向癌症药物，使用基于计算和结构的药物设计平台开发，专门设计用于抑制BCR::ABL1及其突变的活性。ICLUSIG抑制天然BCR::ABL1，以及所有BCR::ABL1治疗耐药突变，包括最耐药的T315I突变。ICLUSIG于2016年11月获得FDA的全面批准。ICLUSIG适用于治疗对至少两种既往激酶抑制剂、加速期（AP）或急变期激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性期（CP）CML成年患者（BP）没有其他激酶抑制剂适用的CML或Ph+ALL，以及T315I+CML（CP、AP或BP）或T315I阳性Ph+ALL。

　　在新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者中，与伊马替尼相比，普纳替尼加低强度化疗产生了更高的微小残留病阴性完全缓解率。

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