Voydeya/danicopan获得FDA批准用于治疗罕见血液病，效果如何？

　　Voydeya(danicopan)已获得美国食品和药物管理局(FDA)批准作为阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的附加疗法。

　　口服因子D已被特别授权与AZ的补体C5抑制剂Ultomiris(ravulizumab)或Soliris(eculizumab)一起使用，治疗成人PNH的血管外溶血(EVH)。

　　PNH是一种罕见且严重的血液疾病，可导致一系列体征和症状，包括血栓、腹痛、吞咽困难、气短、过度疲劳和贫血。

　　通过阻断C5蛋白实现立即、完全和持续的末端补体抑制有助于减轻该病的症状和并发症。然而，高达20%接受C5抑制剂治疗的PNH患者会出现临床上显着的EVH，这可能导致持续的贫血症状并需要输血。

　　FDA对Voydeya的决定得到了后期ALPHA试验的积极结果的支持，该试验评估了该疗法作为Ultomiris或Soliris的附加疗法对经历过临床显着EVH的PNH患者的疗效和安全性。

　　结果显示，Voydeya达到了从基线到第12周血红蛋白变化的主要终点以及所有关键的次要终点，包括避免输血。

　　就在一周前，欧洲药品管理局人类药物委员会推荐Voydeya作为残留溶血性贫血PNH患者的附加疗法。

　　该疗法也已在日本获得批准用于某些患有PNH的成人，目前其他国家/地区的监管提交正在接受审查。

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