NICE推荐Tisagenlecleucel用于儿童急性淋巴细胞白血病

　　Tisagenlecleucel（商品名：Kymriah）是一种CAR-T细胞疗法，它通过基因改造T细胞，使其能够识别并攻击表达CD19的肿瘤细胞，从而达到治疗目的。该药物已经得到了美国FDA的批准，用于治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）以及成人R/R弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）和R/R滤泡性淋巴瘤（R/R FL）。英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）也推荐tisagenlecleucel用于治疗25岁以下患有B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的儿科和年轻成人患者。

　　在临床试验中，tisagenlecleucel表现出了显著的疗效。例如，在ELIANA试验中，tisagenlecleucel在R/R B-ALL儿童和年轻成人中的总有效率（ORR）达到了81%。此外，tisagenlecleucel的安全性也得到了验证，大多数不良事件发生在输注后的前8周，并且随着时间的推移，这些不良事件的发生率逐渐降低。

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