Velexbru（tirabrutinib hydrochloride）

　　Velexbru获批新适应症：治疗2种恶性淋巴瘤，总缓解率90%！

　　2020年8月，BTK抑制剂Velexbru（tirabrutinib hydrochloride，80mg片剂）在日本获批新适应症，用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）和淋巴浆细胞性淋巴瘤（LPL）。Velexbru是一种高度选择性、口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。

　　WM和LPL均为恶性淋巴瘤，被归类为“惰性淋巴瘤”，即进展相对缓慢的淋巴瘤。据估计，日本每年大约有240个LPL新病例。WM和LPL通常在临床过程中生长和扩散缓慢，中位生存期超过5年，但这些都是无法用现有治疗方法治愈的难治性疾病。

　　今年3月，Velexbru在日本获得全球首批，用于治疗复发性或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）。用药方面，Velexbru空腹服用，每日一次480mg。

　　研究中，共27例患者接受了Velexbru治疗，18例为先前未经治疗的患者，9例为复发/难治性患者。结果显示，未经治疗组的ORR为88.9%（16/18；95%CI:65.3-98.6）、复发/难治性治疗组的ORR为88.9%（8/9，95%CI:51.8-99.7）。次要终点方面，未经治疗组和复发/难治性治疗组在6个月时的无进展生存率和总生存率均为100%。研究中，观察到的最常见的≥3级不良事件（AE）为中性粒细胞减少和淋巴细胞减少（各11.1%）和白细胞减少（7.4%）。