胆管癌靶向药futibatinib(TAS-120)获得突破性药物资格，何时上市？效果如何？

　　胆管癌（CCA）是一种发生于胆管的癌症，可根据其解剖学起源进行分类：肝内胆管癌（iCCA）发生于肝内胆管，肝外胆管癌（eCCA）发生于肝外胆管。CCA患者在确诊时通常已处于预后不佳的后期或晚期阶段。CCA的主要治疗方法是手术切除。如果肿瘤不能通过手术完全切除，并且手术切除的组织边缘显示癌细胞（也称为阳性边缘），则可以使用放疗和化疗。三期和四期癌症都不能通过手术完全切除。局部晚期和转移性胆管癌患者，目前的预后很差，尤其是一线化疗失败后没有标准的治疗方法。

　　2021年04月，美国FDA授予共价结合FGFR抑制剂futibatinib（TAS-120）突破性药物资格，用于治疗携带FGFR2基因重排（包括基因融合）、先前接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）患者。

　　futibatinib（TAS-120）是一款在研的、口服、强效、选择性、不可逆的FGFR1、2、3、4小分子抑制剂，在携带FGFR1-4基因畸变的肿瘤中，futibatinib可选择性地和不可逆地结合到FGFR1-4的ATP结合口袋，导致FGFR介导的信号转导通路的抑制、肿瘤细胞增殖的减少和肿瘤细胞死亡的增加。

　　2020年9月，在ESMO大会上公布的中期数据显示：随访≥6个月，futibatinib治疗的客观缓解率（ORR）为37.3%、中位缓解持续时间（DOR）为8.3个月、疾病控制率（DCR）为82%。特别是，在所有基线特征亚组（包括年龄、性别、先前接受的系统性疗法）中，均观察到治疗缓解，包括年龄≥65岁的老年人群（ORR=57%；n=8/14）。在携带FGFR2融合或重排的患者（队列A）中，中位随访15个月，Pemazyre单药治疗的总缓解率（ORR）为36%（主要终点），中位缓解持续时间（DoR）为7.49个月（次要终点）。研究中，futibatinib的不良事件可控。

　　“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769。

　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】