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eltanexor有望获批治疗骨髓增生异常综合症,效果明显,中国上市时间

时间:2022-02-15     作者:海得康医学编辑刘晓曦【原创】   阅读

  2022年2月,FDA授予eltanexor孤儿药资格(ODD):治疗骨髓增生异常综合症(MDS)。在中国,eltanexor目前正开展针对骨髓增生异常综合症(MDS)及晚期实体瘤患者的临床研究。

  MDS是一组起源于骨髓造血干细胞的异质性髓系克隆性恶性疾病,特点是髓系细胞分化及发育异常,表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭,有高风险发展为急性髓系白血病(AML)。中危、高危或极高危的MDS患者的中位总生存期分别为3年、1.6年和0.8年。

  MDS患者标准治疗方案为阿扎胞苷、地西他滨等去甲基化药物(HMA)方案,但HMA方案无法清除恶性克隆并且仅对40-60%的患者有效。HMA方案治疗失败的患者预后更差,中位总生存期仅为4到6个月。

  eltanexor单药治疗去甲基化剂(HMA)难治性MDS患者效果如何?结果显示,总缓解率(ORR)达到了53%,中位总生存期(OS)达到了9.9个月。我们期待eltanexor早日在中国上市,造福更多患者。

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  【友情提示:本文仅作为参考意见,具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系,随时沟通用药情况。】

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