儿童癫痫新药Fintepla（芬氟拉明）在日本上市，效果和安全性如何？【海得康海外就医】

　　Fintepla（fenfluramine，芬氟拉明）口服溶液在日本获批：作为其他抗癫痫药物的附加疗法（add-on therapy），用于2岁及以上患者，治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作。Fintepla在美国还被获批用于年龄≥2岁的患者，治疗与LGS相关的癫痫发作。

　　Dravet综合征是一组称为SCN1A相关癫痫症的疾病中最严重的一种。症状包括最初发生在婴儿期的癫痫发作，通常由高温引发（高热惊厥）。在儿童时期，可能会发生多种类型的癫痫发作，并且发作频率可能会增加。癫痫发作可能难以治疗。其他症状包括运动技能丧失、智力残疾、言语障碍和运动困难。大多数 Dravet综合征病例发生在SCN1A基因无法正常工作时。它可以以常染色体显性遗传模式遗传，但大多数患有Dravet综合征的人没有该病的家族史。

　　Fintepla有一种不同于其他抗惊厥药物的药理作用。临床数据显示，在其他药物不能充分控制癫痫发作的患者中，与安慰剂相比，Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。

　　一项多国随机、双盲、安慰剂对照研究的数据。该研究在143名Dravet综合征儿童和年轻成人患者（2-18岁，包括来自日本的患者）中开展，这些患者接受现有的抗癫痫方案未能充分控制其癫痫发作，中位年龄为9岁（范围：2-18岁），平均基线惊厥性癫痫发作（CS）频率约为每月63次。

　　在为期6周的基线观察期后，患者被随机分配到3个治疗组中的1个：每天 0.7mg/kg Fintepla(n=49)、每天0.2mg/kg Fintepla(n=46) 、安慰剂(n=48)，其中Fintepla或安慰剂被添加到每名患者当前的抗癫痫药物治疗方案中。研究中，患者在2周内滴定至Fintepla目标剂量，然后在该固定剂量下保持12周（最大每日剂量26毫克）。

　　研究表明，当添加到现有治疗方案中时，与安慰剂相比，每天服用0.7mg/kg Fintepla的患者平均每月惊厥性癫痫发作减少幅度更大（64.8%；p<0.0001）。

　　安全性方面，Fintepla治疗组与安慰剂组相比治疗期副作用发生率更高。

　　“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文医药信息内容仅供参考，具体疾病治疗和用药请咨询医生评估，海得康不承担任何责任。本站图片来源于网络，侵权请联系删除。】