杜氏肌营养不良症新药Vamorolone在欧盟申请上市，Vamorolone临床显示耐受性良好！

　　Vamorolone是一款首创的（first-in-class）、具有新型作用模式的“解离型”类固醇(dissociative steroidal) ，因此可能成为皮质类固醇的一种有价值的替代品，皮质类固醇是目前儿童和青少年DMD患者的护理标准。由于高剂量皮质类固醇具有显着的全身副作用，会降低患者的生活质量，因此该患者组存在明显未满足的医疗需求。

　　近日，Santhera制药公司向欧洲药品管理局（EMA）提交了营销授权申请（MAA），预计将在2022年第四季度完成向美国FDA提交vamorolone治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的新药申请（NDA）。

　　vamorolone的2a期项目包括两项研究，这些研究在48名4-＜7岁的DMD男孩中连续进行（NCT02760264和NCT02760277）。这些为期6个月的联合研究调查了以0.25、0.75、2.0和6.0mg/kg/天（每个治疗组12名男孩）的剂量口服给予vamorolone的疗效、安全性和耐受性。这些研究的数据表明，vamorolone是安全且耐受性良好的，并且在6个月的时间里，在各种定时功能测试和运动功能结果中具有剂量和时间相关的改善。Vamorolone治疗导致血清骨钙素水平升高，骨钙素是一种骨形成的生物标志物，表明可能降低通常与皮质类固醇相关的骨发病率。相对于已发表的皮质类固醇治疗研究，肾上腺抑制和胰岛素抵抗的生物标志物结果也表明，Vamorolone治疗的耐受性更好。

　　在关键VISION-DMD研究中，治疗第24周时：vamorolone达到了主要终点，即从仰卧位站立的时间（TTSTAND）速度变化与安慰剂相比，Vamorolone6mg/kg/天（p=0.002）。

　　在临床研究中，Vamorolone通常耐受性良好。与安慰剂相比，VISION-DMD研究最常报告的副作用是库欣样特征、呕吐和维生素D缺乏。副作用一般为轻度至中度严重程度。

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