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罕见肝病新药Livmarl(maralixibat)的优缺点,使用风险和警告有哪些?

时间:2022-10-21     作者:海得康医学编辑刘晓曦【原创】   阅读

  2022年10月,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)建议批准Livmarl(maralixibat)口服液用于治疗年龄在2个月以上的Alagille综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒症。预计在未来2个月内做出最终审查决定。

  Livmarli(maralixibat)的优点和缺点

  优点:每天只服用一次;可用于1岁以下的儿童;有效治疗因Alagille综合征引起的瘙痒;葡萄味液体,口感更佳。

  缺点:仅以液体形式提供;可能导致肝脏问题、腹泻和维生素A、D、E和K吸收不良;不能与食物一起服用。

  Livmarli (maralixibat) 有哪些使用风险和警告?

  Livmarli(maralixibat)可能会导致一些严重的健康问题。对于某些群体,这种风险可能更高。

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  肝脏问题恶化:

  Livmarli(maralixibat)会导致肝脏问题恶化。有时可能不会出现症状。这就是为什么需要在治疗前和治疗期间进行血液检查以确保肝脏是否正常工作。如果患有肝损伤,可能需要停止使用药物以防止病情恶化。如果发现胃部肿胀、胃痛、皮肤或眼白发黄、大便变化(黑色、柏油样或血便)、恶心、呕吐、意识模糊或尿液呈深色或棕色,请立即就医。

  胃副作用:

  Livmarli (maralixibat) 通常会导致腹泻、胃痛和呕吐,这会导致您失去过多的体液(脱水)。脱水的迹象包括口干、小便少、头晕目眩和头晕。如果出现这些副作用,请联系医生,这可能导致不得不降低或停止服用Livmarli (maralixibat) 。一旦这些胃部副作用消失,通常可以以较低剂量重新启动Livmarli(maralixibat)。

  维生素A、D、E和K含量低:

  Livmarli (maralixibat) 可以降低患者对维生素A、D、E和K的吸收。医生可能会在使用Livmarli (maralixibat) 治疗之前和期间检查这些维生素的水平。如果水平低,医生可能会开出补充剂以帮助提高这些维生素的水平。

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