什么是急性髓细胞白血病？艾伏尼布（Ivosidenib）的作用与适应症

　　急性髓系白血病是一种异质性髓系癌，主要影响老年人（中位年龄68岁）。老年患者和不能接受强化诱导化疗的患者（所谓的不适合患者）接受强度较低的非治愈性方案（例如，低剂量阿糖胞苷和去甲基化药物），阿扎胞苷中加用维奈托克与显着改善不适合突变的急性髓细胞白血病患者的总生存期。尽管取得了这些进展，但不适合的急性髓性白血病患者预后不佳。改善结果的一种策略是使用靶向白血病发生的分子病变的新药物。编码异柠檬酸脱氢酶1（ IDH1 ）基因的体细胞突变发生在6％至10％的急性髓细胞白血病患者中。突变IDH1催化D-2-羟基戊二酸的产生，导致细胞代谢和表观遗传调控的破坏，并促进肿瘤发生。几项研究表明，IDH1突变的急性髓细胞白血病与年龄较大和预后较差有关，尤其是在核型正常的情况下。

　　Ivosidenib——一种一流的、口服的、强效的、靶向突变IDH1的小分子抑制剂——在涉及血液肿瘤和实体瘤患者的研究中显示出作为单一药物的临床活性。一项涉及23名新诊断的IDH1突变急性髓细胞白血病患者的1b期试验数据显示ivosidenib和阿扎胞苷联合治疗的临床活性令人鼓舞。 Ivosidenib单一疗法（500mg，每天一次）在美国被批准用于患有复发性或难治性IDH1突变的急性髓性白血病或新诊断的IDH1的成人，年龄在75岁或以上的突变急性髓细胞白血病或患有无法进行强化化疗的共存疾病。

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