艾曲波帕对重度再生障碍性贫血患儿的耐受性，艾曲泊帕仿制药版本？

　　血小板生成素受体激动剂艾曲波帕最近已被批准用于2岁及以上的严重再生障碍性贫血（SAA）患者。然而，关于其在儿科队列中的安全性和有效性的数据有限。

　　对2000年至2018年间连续诊断为SAA的18岁以下患者进行了一项回顾性研究。患者接受标准免疫抑制治疗（IST-Std）或IST加艾曲波帕（IST-Epag）。主要结果是客观反应（OR），包括开始治疗后6个月和12个月的部分反应和完全反应（CR）。

　　确定了16名接受IST-Std和9名IST-Epag治疗的患者（9名患者中的7作为前期治疗，7名患者中的2名在先前IST失败后接受治疗）。IST-Std组在6个月和12个月时的OR分别为71％和100％，CR分别为29％和58％。接受前期IST-Epag治疗的7名患者在6个月和12个月时获得OR，7名患者中有2名（29％）在6个月和12个月时达到CR。两名先前未通过标准IST的患者对艾曲波帕没有反应。在感染方面，两个队列均未观察到显着差异。一名接受IST-Epag治疗的患者出现了短暂的3级转氨酶。最后，在任一队列中均未观察到阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）克隆大小和细胞遗传学异常的变化。

　　在这个单一机构的经验中，标准IST中加入艾曲波帕具有良好的耐受性，并在6个月和12个月时产生了令人满意的血液学反应。需要更大的队列和更长时间的随访来评估反应持久性。

　　艾曲泊帕的临床效果已经在国内外得到专业医生的认可。艾曲泊帕仿制药Elbonix是由孟加拉著名药厂碧康制药生产，属于首仿药，上市早。孟加拉仿制药由孟加拉监管机构合法生产，疗效质量有保障，目前属于性价比比较高的。还有一款孟加拉珠峰制药-Elopag，价格比碧康稍低。

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