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维莫非尼(Vemurafenib)治疗复发性/难治性毛细胞白血病的安全性如何?

时间:2022-12-26     作者:海得康医学编辑刘晓曦【原创】   阅读

  Vemurafenib(维莫非尼)是一种口服的BRAF抑制剂,已在复发性/难治性(R/R)毛细胞白血病(HCL)中展现出了高缓解率。但是,使用维莫非尼再治疗的长期预后未明确。

  一项2期临床试验,评估了36位复发性/难治性毛细胞白血病患者采用维莫非尼治疗的长期预后和安全性。

  中位随访40个月,最佳总缓解率为86%,包括33%的完全缓解和53%的部分缓解。31位缓解患者中有21位(68%)经历了复发,中位无无复发生存率为19个月(范围:12.5-53.9个月)。获得完全缓解和部分缓解的患者的无复发生存期无显著差异。

  21位复发患者中有14位(67%)接受了维莫非尼再治疗,86%的患者获得完全血液学缓解。两位患者获得了对维莫非尼的耐药性,分别出现了新发KRAS和CDKN2A突变。12位接受维莫非尼再治疗的患者中有6位(50%)经历了另一次复发,中位无进展生存期是12.7个月。4年总生存率为82%,维莫非尼初始治疗1年内复发的患者的总生存期明显更短。较高的累积剂量或较长的治疗时间并不会延长缓解的持续时间。

  安全性,除了3级皮疹(1例)和3级发热/肺炎(1例)外,所有不良反应均为1/2级。

  研究结果显示,该药对于复发性/难治性毛细胞白血病患者而言是安全且有效的选择。

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