FDA授予Nirogacestat治疗硬纤维瘤的优先审评权

　　FDA已对nirogacestat用于治疗成年硬纤维瘤患者的新药申请（NDA）给予优先审查。

　　3期DeFi试验（NCT03785964）的数据，该试验表明，与安慰剂相比，nirogacestat使疾病进展风险降低了71％。与安慰剂组的15.1个月相比，nirogacestat组尚未达到中位无进展生存期（PFS）。

　　Nirogacestat是一种用于治疗硬纤维瘤和卵巢颗粒细胞瘤的口服选择性小分子γ分泌酶抑制剂，正在开发中。γ分泌酶可切割多种跨膜蛋白复合物，包括Notch，它可能在激活有助于硬纤维瘤和卵巢颗粒细胞瘤生长的通路中发挥作用。

　　研究人员招募了142名硬纤维瘤患者，他们被随机分配接受每天两次150毫克的尼nirogacestat（n=70）或安慰剂（n=72）。

　　除了PFS的主要终点外，次要和探索性终点还包括客观反应率（ORR）、反应持续时间、MRI评估的肿瘤体积变化、患者报告结果（PRO）的变化，以及安全性和耐受性。

　　其他数据显示，接受nirogacestat治疗的患者的确认ORR为41％，而接受安慰剂的患者为8％（P＜.001）。此外，nirogacestat组中有7％的患者达到了完全反应，而安慰剂组中没有患者。

　　Nirogacestat在PRO方面产生了具有统计学意义和临床意义的改善。该药物可显着减轻疼痛、其他硬纤维瘤特异性症状、改善身体/角色功能以及整体健康相关生活质量。

　　截至2022年4月7日，该研究的主要分析数据截止，nirogacestat和安慰剂的中位治疗持续时间分别为20.6个月和11.4个月。

　　关于安全性，接受nirogacestat治疗的患者在所有治疗中出现的不良反应中有95％为1级或2级。nirogacestat和安慰剂组最常见的不良反应是腹泻（分别为84％和35％）、恶心（54％和39％）和疲劳（51％和36％）。

　　尼罗加司他组42％的患者因不良反应导致剂量减少，而安慰剂组为0％。此外，nirogacestat组20％的患者因不良反应而停止治疗，而安慰剂组为1％。

　　接受nirogacestat治疗的女性中有75％（n=27of36）经历了卵巢功能障碍，其定义为研究者报告的闭经、过早绝经、绝经和卵巢功能衰竭事件。这些事件在74％（27人中的20人）患者中得到解决，包括64％（14人中的9人）继续接受nirogacestat的患者和100％（11人中的11人）因任何原因停止治疗的患者原因。

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