Remestemcel-L治疗儿科类固醇难治性急性移植物抗宿主病儿科患者向FDA提交BLA

　　Remestemcel-L（Ryoncil）已向FDA重新提交生物制品许可申请（BLA），用于治疗患有类固醇难治性急性移植物抗宿主病（aGVHD）的儿科患者。

　　BLA重新提交包含新的临床和生物标志物数据，包括来自高风险儿童的倾向性匹配研究，基于经过验证的MAP生物标志物评分，比较来自MesoblastLimited的单臂3期MSB-GVHD001试验的25名儿童的结果（NCT02336230）和27名接受各种生物制剂治疗的对照儿童。

　　该研究的结果表明，67％接受remestemcel-L治疗的高危儿童在28天内对治疗有反应，并在180天后存活，而在MAGIC组中，这两类患者中这一比例为10％。

　　BLA的重新提交还包括国际血液和骨髓移植研究中心对51名可评估的类固醇难治性aGVHD患者进行的4年生存研究的结果，这些患者参加了3期试验。这项研究表明，remestemcel-L在一组主要患有C/D级疾病的儿童（89％）中引起持久反应，1年和2年生存率分别为63％和51％，预计2-使用最佳可用疗法的年存活率仅为25％至38％。

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