达拉非尼加曲美替尼治疗BRAFV600E突变的罕见癌症临床试验疗效？

　　在约7-15％的所有癌症中检测到BRAF突变，最常见的突变位点位于V600位点。这种突变见于多种癌症，包括毛细胞白血病（HCL，79-100％）、黑色素瘤（40-70％）、乳头状甲状腺癌（45％）、卵巢癌（35％）、胆管癌（5-7％））、多发性骨髓瘤（MM,4％）和非小细胞肺癌（NSCLCs,1–3％）。BRAFV600突变也见于罕见和非常罕见的癌症，例如神经胶质瘤、肉瘤、胃癌和食道癌、神经内分泌癌和壶腹癌等。

　　BRAFV600E改变在多种肿瘤中普遍存在。BRAF激酶抑制剂dabrafenib（达拉非尼）加MEK抑制剂曲美替尼在八组BRAFV600E突变的晚期罕见癌症患者中进行的2期篮子试验的最终疗效和安全性结果：

　　未分化甲状腺癌（n=36）、胆道 癌道癌（n =43），胃肠道间质瘤（n =1），小肠腺癌（n =3），低级别胶质瘤（n =13），高级胶质瘤（n =45），毛细胞白血病（n =55）和多发性骨髓瘤（n =19）。

　　在这些队列中，研究者评估的总体反应率的主要终点分别为56％、53％、0％、67％、54％、33％、89％和50％。

　　次要终点是中位反应持续时间（DoR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和安全性。

　　DoR中位数分别为14.4个月、8.9个月未达到、7.7个月未达到、31.2个月未达到和11.1个月。

　　中位PFS分别为6.7个月、9.0个月、未达到、不可评估、9.5个月、5.5个月、不可评估和6.3个月。

　　中位OS分别为14.5个月、13.5个月、未达到、21.8个月、不可评估、17.6个月、不可评估和33.9个月。

　　最常见（≥20％的患者）与治疗相关的不良事件是发热（40.8％）、疲劳（25.7％）、寒战（25.7％）、恶心（23.8％）和皮疹（20.4％）。

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