美国食品药品监督管理局批准替诺福韦艾拉酚胺（Vemlidy韦立得）用于治疗儿童患者的慢性乙型肝炎病毒感染

2022年11月2日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准替诺福韦艾拉酚胺（Vemlidy韦立得）25 mg片剂的补充新药申请(sNDA ),用于每日一次治疗12岁及以上患有代偿性肝病的儿童患者的慢性乙型肝炎病毒(HBV)感染。

Vemlidy是一种新型的靶向替诺福韦前药，此前于2016年获得FDA批准，作为对患有代偿性肝病的慢性HBV感染成人的每日一次治疗。美国肝病研究协会(AASLD)和欧洲肝脏研究协会(EASL)的指南建议将其作为患有代偿性肝病的慢性HBV成人的首选或一线治疗。

Vemlidy在该儿科患者群体中的批准得到了来自2期临床试验(试验1092)的24周数据的支持，该试验在70名12至18岁体重至少35 kg的初治和有治疗经验的患者中比较了Vemlidy 25 mg与安慰剂的治疗。该研究达到了其主要终点，即在24周的治疗中HBV DNA水平低于20 IU/mL的患者百分比；总体而言，在24周时，21% (10/47)接受Vemlidy 25 mg治疗的受试者实现了HBV DNA <20 IU/mL，相比之下，接受安慰剂治疗的受试者为0% (0/23)。

试验1092是一项2期临床试验，随机选择70名年龄在12岁至18岁以下、体重至少为35 kg的初治和有治疗经验的患者，每天接受一次Vemlidy 25 mg (N=47)或安慰剂(N=23)。该研究达到了其主要终点，即在24周的治疗中HBV DNA水平低于20 IU/mL的患者百分比；总体而言，在24周时，21% (10/47)接受Vemlidy 25 mg治疗的受试者实现了HBV DNA <20 IU/mL，相比之下，接受安慰剂治疗的受试者为0% (0/23)。研究人员还观察到，在24周时，根据AASLD标准，血清丙氨酸氨基转移酶(ALT)正常化率较高；44%的Vemlidy治疗患者和0%的安慰剂治疗患者实现了ALT正常化，ALT相对于基线的中位数(Q1，Q3)变化为-32.0 U/L (-63.0，-13.0 U/L)和1.0 U/L (-10.0，25.0 U/mL)。血清ALT是一种用于监测肝损伤的酶。

重要的是，从基线到第24周，Vemlidy治疗的患者和安慰剂治疗的患者的骨密度平均百分比变化在数字上相似(腰椎分别为2.4% (N=37)和1.9% (N=18)，全身分别为1.5% (N=39)和1.9% (N=18)。在第24周，第1组Vemlidy组和安慰剂组腰椎BMD Z-得分与基线相比的平均变化分别为-0.03和-0.09，全身BMD Z-得分与基线相比的平均变化分别为-0.05和-0.01。

慢性乙型肝炎可能对儿童的健康产生重大的长期影响，包括如果该疾病未经治疗，在以后的生活中发展为肝癌，这种情况因该人群中的治疗挑战而加剧，在临床试验中，替诺福韦艾拉酚胺可能是12岁患有这种慢性疾病的人的有效治疗选择。

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