莫洛替尼（Ojjaara）在美国获得批准，成为骨髓纤维化伴贫血患者的首个也是唯一的治疗适应症

莫洛替尼针对骨髓纤维化的主要表现，即贫血、全身症状和脾肿大

据估计，几乎所有骨髓纤维化患者都会在病程中出现贫血，超过30%的患者会因贫血而停止治疗。

伦敦葛兰素史克公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准莫洛替尼用于治疗中度或高危骨髓纤维化，包括成人贫血中的原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化(真性红细胞增多症后和特发性血小板增多症后)。莫洛替尼是一种每天一次的口服JAK1/JAK2和激活素A受体1型(ACVR1)抑制剂。迄今为止，它是唯一一种针对新诊断和先前治疗的骨髓纤维化贫血患者的批准药物，可解决该疾病的主要表现，即贫血、体质症状和脾肿大(脾脏增大)。

骨髓纤维化是一种血癌，在美国大约有25，000名患者。骨髓纤维化可导致严重的血细胞计数降低，包括贫血和血小板减少症；体质症状，如疲劳、盗汗和骨痛；和脾肿大。约40%的患者在诊断时患有中度至重度贫血，估计几乎所有患者都会在病程中出现贫血。医生在治疗骨髓纤维化贫血患者时选择的治疗方案有限。这些患者通常需要输血，超过30%的患者会因贫血而停止治疗。3输血依赖型患者预后不良，生存期缩短。

莫洛替尼有可能为患有贫血的骨髓纤维化患者建立一个新的护理标准。解决骨髓纤维化的关键表现，包括贫血、全身症状和脾肿大。

FDA对莫洛替尼的批准得到了pivotal MOMENTUM研究数据和SIMPLIFY-1 III期试验中成人贫血患者亚群的支持。MOMENTUM旨在评估莫洛替尼与达那唑在治疗和减少贫血、有症状、有JAK抑制剂经历人群的骨髓纤维化主要表现方面的安全性和有效性。MOMENTUM试验符合其所有主要和关键次要终点，表明在接受莫洛替尼与达那唑治疗的患者中，关于体质症状、脾反应和输血独立性的反应具有统计学意义。 SIMPLIFY-1旨在评估莫洛替尼与鲁索利替尼在之前未接受JAK抑制剂治疗的骨髓纤维化患者中的疗效和安全性。 SIMPLIFY-1的安全性和疗效结果基于贫血患者的子集。

在这些临床试验中，最常见的不良反应是血小板减少、出血、细菌感染、疲劳、头晕、腹泻和恶心。

莫洛替尼目前尚未在任何其他市场获得批准。

关于骨髓纤维化骨髓纤维化是一种罕见的血癌，由JAK信号转导子和转录蛋白信号激活子失调引起，以全身症状、脾肿大和进行性贫血为特征。骨髓纤维化影响着美国大约25，000名患者。

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