莫洛替尼（Ojjaara）是什么药？

莫洛替尼（Ojjaara）是一种激酶抑制剂，FDA批准莫洛替尼用于治疗骨髓纤维化和贫血患者，而不考虑之前的骨髓纤维化治疗。该批准适用于中度或高度危险的成年人骨髓纤维变性—包括原发性或继发性骨髓纤维化。

骨髓纤维化是一种血癌，在美国影响大约25，000名患者。骨髓纤维化会导致严重的血细胞计数降低，包括贫血和血小板减少症；体质症状，如疲劳、盗汗和骨痛；和脾肿大。大约40%的患者在诊断时患有中度至重度贫血，并且估计几乎所有患者在疾病过程中都发展为贫血。治疗骨髓纤维化伴贫血患者的治疗选择有限。

大约40%的骨髓纤维化患者在诊断时患有中度至重度贫血。几乎所有骨髓纤维化患者在病程中都出现贫血。

这些患者通常需要输血，而那些依赖输血的患者预后很差。Ojjaara通过抑制JAK1和JAK2而起作用，这两种蛋白质参与细胞生长和存活，并在骨髓纤维化中发挥关键作用，骨髓纤维化是一种破坏血细胞典型生产的骨髓增生性肿瘤。研究表明，抑制这些蛋白质可以减少与疾病相关的症状，如脾脏肿大。该药物还抑制I型活化素A受体(ACVR1)，这种受体在骨髓纤维化患者中升高，可能导致贫血。

最常见的不良事件包括血小板减少、出血、细菌感染、疲劳、头晕、腹泻和恶心。

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