米哚妥林（Midostaurin）的功效是什么？

米哚妥林（Midostaurin）是一种治疗急性髓性白血病（AML）的药物，它的主要功效是通过抑制二氢叶酸还原酶，阻断四氢叶酸的合成，进而影响DNA的合成，使白血病细胞无法增殖并最终死亡。此外，米哚妥林还可以抑制嘌呤和嘧啶的合成，进一步抑制肿瘤细胞的生长。

具体来说，米哚妥林可以抑制FLT3受体信号传导和细胞增殖，并诱导表达ITD和TKD突变的白血病细胞以及过表达野生型FLT3和PDGFR的细胞凋亡。它还可能抑制肥大细胞中的KIT信号传导，细胞增殖和组胺释放（并诱导凋亡）。这些作用机制使得米哚妥林在治疗急性髓性白血病方面具有一定的疗效。

在临床试验中，接受米哚妥林治疗的患者部分可达到完全缓解，即白血病的症状和体征完全消失，且血液学检查正常。对于带有FLT3基因突变的AML患者，米哚妥林的治疗效果尤其显著。然而，也有部分患者可能会出现耐药或复发的情况。对于耐药或复发的患者，可能需要考虑更换其他治疗方案，如采用其他药物或进行造血干细胞移植等。

FDA还批准米哚妥林用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(SM)、伴有血液肿瘤的SM或肥大细胞白血病。批准的依据是在一项单臂、开放性研究中的缓解率和持续时间，该研究为每天两次口服100 mg米多司桃林。在米多司桃林治疗6个周期后，根据修正的Valent标准，ASM和SM-AHN的确认完全缓解率(CR)和不完全缓解率(ICR)分别为38%和16%。1例肥大细胞白血病患者(5%)获得CR。

米哚妥林靶向多种野生型和突变型激酶，当激活时，组成性刺激异常信号级联，导致恶性肿瘤如AML和ASM。与安慰剂相比，米哚妥林在延长晚期SM或AML患者QTc间期方面的其他药效学作用在临床上不显著。米哚妥林作为接受化疗的患者的联合疗法在治疗上是有益的。

总之，米哚妥林是一种有效的治疗急性髓性白血病的药物，可以抑制多种受体，包括FLT3和KIT等，诱导细胞凋亡并抑制细胞增殖。它还可以用于治疗其他类型的白血病和癌症以及一些非癌症疾病。在使用米哚妥林时需要注意一些副作用的发生，如恶心、呕吐、腹泻、脱发等，并定期进行血液检查以确保药物的安全性和有效性。对于每位患者，医生会根据其具体情况制定个性化的治疗方案，以达到最佳的治疗效果。

米哚妥林原研药有土耳其版、欧版以及印度版，价格在一万多元到十万多元不等。同时在印度的BDR制药有获批上市的米哚妥林仿制药，其药物成分与原研药基本一致，价格在七千元左右。目前该药在国内尚未上市，因此也没有纳入医保。患者只能借助正规的海外渠道购买本品。

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