奥格西韦奥(nirogacestat)的批准为成人韧带样瘤带来新的曙光

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准口服γ分泌酶抑制剂奥格西韦奥(nirogacestat)，用于治疗需要全身治疗的进行性硬纤维瘤成年患者。FDA之前批准了奥格西韦奥用于治疗韧带样瘤的突破性疗法、快速通道和孤儿药名称。

韧带样瘤是局部侵袭性和侵袭性软组织肿瘤，可导致严重的发病率。此外，当重要结构受到影响时，韧带样瘤可能会危及生命。尽管硬纤维瘤不会转移，但它通常对现有的非适应症全身治疗难以控制，手术切除后的复发率高达77%。韧带样瘤专家和治疗指南现在推荐系统性治疗作为一线干预，而不是手术治疗大多数需要治疗的肿瘤部位。

韧带样瘤可能对人们的生活产生重大影响，并且由于其侵袭性和高复发率而难以控制。奥格西韦奥是一种高度创新的治疗方法，其疗效数据表明，它既具有有意义的抗肿瘤活性，又能显著改善韧带样瘤症状。在DeFi试验中看到奥格西韦奥在主要和所有关键次要终点方面取得了具有统计学意义和临床意义的改善，同时还具有可管理的安全性，这令人鼓舞。这一批准对患者来说是一个重要的治疗进步。

FDA对奥格西韦奥的批准是基于3期DeFi试验的结果，该结果发表在2023年3月9日出版的《新英格兰医学杂志》上。奥格西韦奥达到了改善无进展生存期(PFS)的主要终点，证明了与安慰剂相比具有统计学意义的改善，疾病进展的风险降低了71%(风险比(HR) = 0.29 (95% CI: 0.15，0.55)；p< 0.001)。奥格西韦奥组未达到中位PFS，安慰剂组为15.1个月。基于RECIST v1.1的确认客观缓解率(ORR)，奥格西韦奥组为41%，安慰剂组为8%(p < 0.001)；奥格西韦奥组的完全缓解率为7%,安慰剂组为0%。奥格西韦奥组首次缓解的中位时间为5.6个月，安慰剂组为11.1个月。无论基线特征如何，包括性别、肿瘤位置、肿瘤病灶、治疗状态、既往治疗、突变状态和家族性腺瘤性息肉病史，PFS和ORR改善均有利于奥格西韦奥。奥格西韦奥还证明了患者报告结果(PROs)的早期和持续改善，包括疼痛(p<0.001)、韧带样瘤特异性症状(p<0.001)、身体/角色功能(p<0.001)和总体健康相关生活质量(p=0.01)。

奥格西韦奥表现出可控的安全性和耐受性。接受奥格西韦奥治疗的患者报告的最常见不良事件(> 15%)为腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。

奥格西韦奥是一种口服选择性小分子γ分泌酶抑制剂，在美国获得批准，用于治疗需要全身治疗的进行性硬纤维瘤成年患者。

奥格西韦奥在美国未被批准用于任何其他适应症的治疗，也未被任何其他卫生机构批准用于任何其他司法管辖区的任何适应症。

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