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PNH患者迎来了新曙光！Fabhalta（iptacopan）成为FDA批准的首个PNH口服疗法时间：2023-12-15 诺华公司的靶向B因子抑制剂埃他考潘成为FDA批准的第一个用于罕见血液疾病阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的口服单一疗法。 在PNH中，身体的补体系统破坏红细胞，导致贫血和疲劳，在某些情况下，患者需要定期输血。据估计，全世界每百万人中大约有10-20人患有PNH。它可以在任何年龄发生，尽管它通常在30-40岁之间被诊断出来。 FDA的批准是基于申请-PNH和任命-PNH试验表明，该药物能够实现血红蛋白水平的“临床上有意义”的增加，这些患者分别为尽管先前使用抗C5抗体治疗但仍存在残余贫血的患者和先前未使用C5抑制剂治疗的患者。
在试验中，在大多数未接受输血的患者中，Fabhalta治疗使血红蛋白水平从基线增加了2 g/dL或更多，优于C5药物。与此同时，在APPLY-PNH中，几乎所有接受Fabhalta治疗的患者都不需要输血。 Fabhalta的批准可能意味着患者可以重新设定他们对PNH的预期。Fabhalta作为一种补体因子B抑制剂，可以控制:血管内溶血(IVH)以及血管外溶血(EVH)。 24周后，Fabhalta将血红蛋白水平平均提高了3.6克/分升与的平均下降相比0.1克/分升使用C5抑制剂(SOLIRIS或ULTOMIRIS)。两组治疗前的平均起始血红蛋白水平均为8.9 g/dL。 服用Fabhalta的大多数人在24周后达到了≥12 g/dL的正常血红蛋白水平，无需输注红细胞。
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