遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病新药Wainua（Eplontersen）获批，哪些人不能用？

　　Wainua于2023年12月21日获得FDA批准。Wainua(eplontersen)用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN或ATTRv-PN）。淀粉样变性是一种罕见的进行性疾病，是由淀粉样蛋白的异常蛋白质积聚引起的，如果不治疗可能致命。Wainua每月使用自动注射器自行皮下注射一次。

　　ATTR淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)是淀粉样蛋白在神经中积聚，可导致手脚感觉丧失、刺痛、麻木或疼痛等症状。ATTR心肌病(ATTR-CM)是指淀粉样蛋白团块在心脏组织中积聚，影响心脏正常工作的能力，导致类似于心力衰竭和心脏扩大的症状。Wainua的作用是减少TTR蛋白的产生量，从而减缓疾病进展并改善神经病变和患者的生活质量。

　　Wainua常见的副作用是血清维生素A水平低和呕吐。Wainua治疗时应服用维生素A补充剂。如果出现视力问题，如夜盲症或干眼症等，立即就医。哪些人群不能使用Wainua治疗？

　　怀孕

　　尚不清楚Wainua是否会伤害未出生的胎儿。与使用Wainua相关的维生素A水平变化和维生素A补充剂可能会伤害未出生的婴儿。

　　哺乳

　　尚不清楚Wainua是否会进入母乳或伤害婴儿。

　　贮存

　　使用原包装盒存放在2°C至8°C的冰箱中。不要冻结。不要将这种药物暴露在热或光下。

　　Wainua还可在原纸箱中在不高于30°C的室温下保存最多6周。

　　不要让Wainua温度达到30°C以上。如果在室温下保存的自动注射器6周内未使用，请将其扔掉。　　

　　如需购买Wainua（Eplontersen）皮下注射（45mg/0.8mL）剂，可出国就医。“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】