培米加替尼（Pemazyre）的新适应症，用于骨髓/淋巴肿瘤的治疗效果和安全性如何？

　　口服激酶抑制剂培米加替尼（pemigatinib，Pemazyre）已被FDA批准用于治疗患有成纤维细胞生长因子受体1（FGFR1）重排的复发性或难治性骨髓/淋巴肿瘤（MLN）成人患者。该药物于2020年获得FDA加速批准，用于治疗患有FGFR2融合或其他重排的既往治疗过的、不可切除的、局部晚期或转移性胆管癌的成人患者。

　　编码FGFR的基因的改变可导致恶性细胞的增殖、迁移和存活。Pemigatinib抑制FGFR1、2和3，阻断磷酸化和信号传导并导致细胞死亡。

　　FDA批准培米加替尼用于新适应症是基于一项正在进行的开放标签试验（FIGHT-203）的结果，该试验纳入了28名患有FGFR1重排的复发或难治性MLN患者。患者可能在同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT）或疾病缓解疗法后复发，或者不适合接受异基因造血干细胞移植或其他疾病缓解疗法。患者接受培米加替尼13.5mg每日一次（连续治疗2周、停药1周或连续），直至疾病进展或出现不可接受的毒性或直至患者能够接受异基因造血干细胞移植。在18名患有或不患有髓外疾病（EMD）的骨髓慢性期患者中，14名患者（78％）实现了完全缓解。完全缓解的中位时间为104天，但尚未达到完全缓解的中位持续时间。在4例骨髓急变期伴或不伴EMD的患者中，2例患者获得完全缓解。在3名仅患有EMD的患者中，1名获得了完全缓解。对于所有28名患者，完全细胞遗传学缓解率为79％。

　　FIGHT-203试验中培米加替尼（pemigatinib）最常见的不良反应是高磷血症、腹泻、口腔炎和贫血。可能会出现食欲下降、指甲毒性、脱发、皮疹、皮肤干燥、掌跖红肿、胃肠道不良反应、干眼、疲劳和鼻出血。该药还可引起视网膜色素上皮脱离；应在开始治疗前、前6个月每2个月进行一次眼科检查，此后每3个月进行一次眼科检查。

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