镰状细胞病基因治疗药lovo-cel已向FDA提交生物制品许可申请！

　　bluebirdbio向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份关于其镰状细胞病（SCD）基因治疗的生物制品许可申请。该申请包括优先审查请求，专门用于lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel）治疗12岁及以上有与该疾病相关的疼痛并发症史的SCD患者。

　　SCD是一种终生无法治愈的遗传病，它会导致红细胞呈明显的新月形，这会阻塞血管并影响氧气在全身的输送方式。这种疾病会导致严重的健康问题，包括贫血、疲劳、疼痛发作和慢性终末器官损伤。

　　lovo-cel是一种研究性一次性治疗，旨在将经过修饰的β-珠蛋白基因的功能拷贝添加到患者自身的造血干细胞中。

　　治疗后，患者的红细胞可以产生抗镰状血红蛋白，降低镰状血红蛋白的比例，目的是减少镰状红细胞、溶血和其他并发症。

　　该公司提交的文件得到了36名患者32个月随访数据和两名患者18个月随访数据的疗效结果的支持。申请中还包括来自50名患者的安全数据，其中包括6名接受了6年或更长时间随访的患者。

　　几个月前，美国监管机构解除了对bluebird的lovo-cel研究的部分临床控制。

　　2021年12月，由于bluebird对一名使用lovo-cel治疗后患有持续性、非输血依赖性贫血的青少年患者进行的一项调查，这些试验被部分搁置。

　　在美国血液学会年会和博览会上公布了该病例的详细调查结果，以及另一例成年患者接受基因疗法治疗后持续性贫血的详细信息。

　　结果发现，这两名患者都有一种称为α地中海贫血特征的特定基因型，随后将其添加到正在进行的研究的排除标准中。

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