Enasidenib对高危IDH2突变型骨髓增生异常综合征的效果如何？

　　骨髓增生异常综合征（MDS）中约有5%的患者存在异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变。Enasidenib是一种口服、选择性针对突变IDH2的抑制剂，已获批准用于治疗IDH2突变（mIDH2）的复发/难治性急性髓系白血病。

　　第一组评估Enasidenib联合阿扎胞苷在新诊断的mIDH2 MDS患者中的安全性和有效性；第二组则评估在既往低甲基化剂（HMA）治疗失败后，Enasidenib作为单药治疗mIDH2 MDS的安全性和有效性。研究共入组了50名mIDH2 MDS患者，其中第一组27名，第二组23名。患者的中位年龄为73岁。

　　在治疗过程中，最常见的不良事件包括中性粒细胞减少症（40%）、恶心（36%）、便秘（32%）和疲劳（26%）。有14%的患者因UGT1A1抑制脱靶而出现了高胆红素血症（其中8%为3级和4级），还有8名患者（16%）出现了与IDH抑制剂相关的分化综合征（IDH-DS）。

　　在联合治疗组中，总体缓解率（ORR，包括完全缓解[CR]、骨髓CR[mCR]和部分缓解）达到了74%，其中复合CR（CRc，即CR+mCR）为70%。患者达到最佳反应的中位时间为1个月（范围1-4个月），接受的中位治疗周期为4个周期（1-32个周期）。该组的中位总生存期（OS）为26个月（范围：14个月至未达到）。

　　在HMA治疗失败后接受Enasidenib单药治疗的患者队列中，ORR和CRc均为35%（n=8），其中CR为22%（n=5）。这些患者首次出现反应的中位时间为27天，达到最佳反应的时间为4.6个月（2.7-7.6个月）。他们接受的中位治疗周期为7个周期（范围：1-29个周期），中位OS为20个月（范围：11个月至未达到）。

　　研究结果表明，Enasidenib是mIDH2 MDS的有效治疗选择。它既可以与阿扎胞苷联合用于初治的高危MDS患者，也可以作为既往HMA治疗失败后的单药治疗方案。

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　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】