Enasidenib恩西地平治疗IDH2突变骨髓恶性肿瘤患者同种异体造血细胞移植后的维持治疗效果怎么样？

　　IDH2（异柠檬酸脱氢酶2）突变大约出现在15%的急性髓系白血病（AML）患者中。近期，IDH2抑制剂Enasidenib已被批准用于治疗IDH2突变的复发或难治性AML。本研究进行了一项多中心I期试验，旨在探讨Enasidenib作为IDH2突变的骨髓恶性肿瘤患者同种异体造血细胞移植（HCT）后的维持治疗效果。

　　在3×3剂量递增设计中，研究了两种剂量水平，分别是每日50毫克和100毫克。另外，有10名患者接受了推荐的2期剂量（RP2D）治疗。Enasidenib在HCT后第30天至90天之间开始给药，并持续进行12个周期的治疗，每个周期为28天。

　　总共有23名患者参与了这项研究，其中19名患者在HCT后开始接受维持治疗。其中，2人患有骨髓增生异常综合征，17人患有AML。除了3名患者外，其余患者均是在首次完全缓解后入组。在整个研究过程中，没有观察到剂量限制性毒性，因此RP2D被设定为每天100mg。≥3级的毒性反应较为罕见，其中最常见的是血细胞减少。

　　在完成12个周期的治疗前，有8名患者停止了维持治疗。停止治疗的原因包括不良事件（n=3）、为治疗移植物抗宿主病（GVHD）而停药（n=2）、临床医生决策（n=1）、疾病复发（n=1）以及新冠病毒感染（n=1）。在整个研究期间，未发现≥3级的急性GVHD病例。中/重度慢性GVHD在12个月内的累积发生率为42%（20-63%）。累计复发率为16%（95% CI：3.7-36%），其中仅有1名患者在接受维持治疗期间出现复发。

　　经过两年的随访，无进展生存率和总生存率分别为69%（95% CI：39-86%）和74%（95% CI：44-90%）。这些结果表明，Enasidenib作为HCT后的维持治疗是安全且耐受性良好的，并显示出初步的活性。因此，Enasidenib作为HCT后维持治疗的方案值得进一步研究。

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　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】