Rusfertide显示对真性红细胞增多症的治疗潜力

　　近期，根据发表在《新英格兰医学杂志》上的2期REVIVE试验（NCT04057040）结果，新型药物Rusfertide在真性红细胞增多症的治疗中展现出显著的疗效。该药物有效控制了红细胞增多，并维持了患者的血细胞比容在45%以下。

　　REVIVE试验分为两部分。在第一部分的试验中，研究人员确定了Rusfertide皮下注射的最佳剂量，并对70名患者进行了治疗。结果显示，与基线相比，患者在接受Rusfertide治疗后，放血率显著降低，且83%的患者在治疗期间表现出突出的反应。此外，无论患者的疾病风险类别或是否接受同步治疗，第一部分的平均放血率均保持在较低水平。同时，患者的平均最大血细胞比容也从治疗前的50.0%±5.8%降至44.5%±2.2%。

　　在试验的第二部分中，研究人员将患者随机分为两组，分别接受Rusfertide或安慰剂治疗。结果显示，接受Rusfertide治疗的患者中有60%达到了缓解标准，而接受安慰剂治疗的患者中仅有17%达到缓解。此外，Rusfertide组的患者中仅有10%需要符合放血标准，而安慰剂组中有52%的患者需要放血。值得注意的是，在Rusfertide组中，有93%的患者在整个第二部分试验中未接受静脉切开术，而安慰剂组中只有48%的患者未接受该手术。同时，Rusfertide组患者的血细胞比容相对于基线的平均绝对变化为0.3%±3.1%，而安慰剂组为2.0%±2.6%。

　　研究人员指出，Rusfertide作为一种潜在有效的治疗选择，可以实现并维持真性红细胞增多症患者的血细胞比容控制，减少静脉切开术的使用，并减轻与疾病相关的衰弱症状。该药物的安全性也得到了验证，虽然部分患者出现了不良反应，但大多数反应为轻度至中度，且与研究药物无关。

　　总的来说，Rusfertide在真性红细胞增多症的治疗中显示出了显著的治疗潜力和良好的安全性。这一发现为真性红细胞增多症患者提供了新的治疗选择，有望改善他们的生活质量并减少并发症的发生。

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