FDA加速批准普纳替尼联合化疗治疗新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病

　　2024年3月19日，美国食品和药物管理局加速批准普纳替尼（ponatinib，Iclusig）联合化疗治疗新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）成年患者。

　　PhALLCON(NCT03589326)是一项随机、主动对照、多中心、开放标签试验，纳入了245名新诊断为Ph+ALL的成年患者，对疗效进行了评估。患者被随机(2:1)接受每天一次口服普纳替尼30mg或每天口服一次伊马替尼600mg联合化疗（伊马替尼联合化疗是一种未经批准的方案）。化疗包括3个周期的长春新碱和地塞米松诱导周期、6个周期的甲氨蝶呤和阿糖胞苷交替巩固周期以及11个周期的长春新碱和泼尼松维持周期。完成诱导期并实现微小残留病（MRD）阴性完全缓解（CR）后，普纳替尼剂量减少至15mg，每日一次。

　　疗效基于诱导结束时MRD阴性CR率。诱导结束时，普纳替尼组的MRD阴性CR率为30%，伊马替尼组为12%（风险差异0.18[95%CI:0.08,0.28]，p值0.0004）。

　　最常见的不良反应是肝功能障碍、关节痛、皮疹及相关病症、头痛、发热、腹痛、便秘、疲劳、恶心、口腔粘膜炎、高血压、胰腺炎/脂肪酶升高、周围神经病变、出血、发热性中性粒细胞减少症、体液潴留和水肿、呕吐、感觉异常和心律失常。

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