FDA加速批准普纳替尼联合化疗用于治疗新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病

　　FDA（美国食品药品监督管理局）近日加速批准了普纳替尼（商品名：Iclusig）联合化疗，用于治疗新诊断的费城染色体（Ph）阳性急性淋巴细胞白血病（ALL）的成人患者。这一决定是基于3期PhALLCON研究（NCT03589326）的积极结果，该研究显示，在化疗中添加普纳替尼可以显著提高患者的微小残留病（MRD）阴性完全缓解（CR）率。

　　PhALLCON研究是一项随机、对照、多中心、开放标签的临床试验，共纳入了245名新诊断的Ph阳性ALL患者。这些患者被随机分配至普纳替尼组（每日口服30mg）或伊马替尼组（每日口服600mg），同时接受化疗。研究的主要终点是在诱导治疗结束时达到MRD阴性CR的患者比例。

　　研究结果显示，普纳替尼组在诱导治疗结束时达到MRD阴性CR的患者比例为30%，显著高于伊马替尼组的12%。这一差异转化为风险差异为0.18（95% CI，0.08-0.28；P=0.0004），表明普纳替尼联合化疗在新诊断的Ph阳性ALL患者中具有显著疗效。

　　在安全性方面，普纳替尼组的患者中，有71%由于不良反应需要中断或减少剂量，63%的患者经历了严重的不良反应，且13%的患者因不良反应而永久停用普纳替尼。最常见的不良反应包括肝毒性、关节痛、肌痛、头痛、周围神经病变等。然而，尽管有这些不良反应，但考虑到普纳替尼在新诊断的Ph阳性ALL患者中的显著疗效，FDA仍决定加速批准其联合化疗的使用。

　　此次FDA的加速批准为新诊断的Ph阳性ALL患者提供了新的治疗选择。然而，需要注意的是，虽然普纳替尼联合化疗显示出显著疗效，但其安全性问题仍需关注。

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