FDA批准Lenmeldy基因疗法治疗异染性脑白质营养不良儿童患者

　　美国食品和药物管理局（FDA）已批准Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）用于治疗患有症状前晚期婴儿、症状前青少年早期或早期症状早期青少年异染性脑白质营养不良（MLD）的儿童。

　　此次批准标志着基于自体造血干细胞的基因疗法成为FDA批准的第一个针对患有罕见遗传病的儿科患者的基因疗法。

　　该决定基于37名早发性MLD儿科患者的数据，这些患者参加了两项单臂、开放标签临床研究或在欧洲扩大准入框架下接受治疗，并与自然史相比接受了Lenmeldy的一次性给药数据。

　　经过超过12年的随访，Lenmeldy治疗显着延长了患者的总生存期，并导致大多数晚期婴儿MLD患者以及一些早期青少年MLD患者保留了运动功能和认知技能。

　　此外，85％的患者语言和表现智商评分正常，所有症状前晚期婴儿MLD儿童在六岁时仍存活，而自然史组儿童的这一比例为58％。

　　此外，在5岁的患者中，71％能够在没有帮助的情况下行走。

　　该基因疗法已在欧盟、英国和瑞士获得批准，并于2023年9月获得优先审查，此前还被FDA授予罕见儿科疾病和再生医学先进疗法称号。

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