LENMELDY /atidarsagene autotemcel安全性信息

　　LENMELDY 是一种创新的自体造血干细胞基因疗法，专为治疗特定阶段的异染性儿童脑白质营养不良（MLD）而设计，包括症状前晚期婴儿 (PSLI)、症状前青少年早期 (PSEJ) 或早期症状早期青少年 (ESEJ) 患者。然而，在使用这种治疗方法时，必须注意一系列重要的安全警告和注意事项。

　　血栓形成与血栓栓塞风险：

　　使用 LENMELDY 进行治疗可能会增加血栓形成和血栓栓塞的风险。有报告称，一名 PSEJ MLD 患儿在接受治疗约一年后，因大血管血栓事件导致的左半球脑梗塞而死亡。因此，在治疗前后，必须根据最佳临床实践评估血栓形成的危险因素，并考虑监测 D-二聚体水平。

　　脑炎风险：

　　LENMELDY 治疗可能增加脑炎的风险。一名 ESEJ 患儿在治疗后出现了严重的脑炎事件，尽管该事件的确切原因尚不清楚，但不能排除与 LENMELDY 的关联。治疗后应密切监测患儿是否出现脑炎的体征或症状。

　　严重感染：

　　在治疗期间和治疗后一年内，有相当一部分患儿发生了严重的3级感染。此外，许多患儿在治疗后一个月内出现了发热性中性粒细胞减少症。在这种情况下，必须密切监测感染的迹象，并根据医学指示进行相应的治疗。

　　静脉闭塞性疾病：

　　在临床试验中，有几名患儿出现了静脉闭塞性疾病（VOD）。因此，在治疗后的第一个月内，应密切监测患儿是否出现 VOD 的体征和症状，包括进行肝功能测试。

　　延迟血小板植入和出血风险：

　　治疗中观察到延迟血小板植入（DPE）的情况。对于长期血小板减少的患儿，出血风险会增加，并且在血小板植入后这种风险可能会持续存在。在血小板恢复之前，应告知患者这种出血风险，并密切监测血小板减少和出血情况。

　　中性粒细胞移植失败：

　　治疗后存在中性粒细胞移植失败的风险。因此，必须密切监测中性粒细胞计数，直至实现植入。如果发生移植失败，应使用备用的未操作 CD34+ 细胞集合进行救援治疗。

　　插入性肿瘤发生风险：

　　治疗后存在 LVV 介导的插入性肿瘤发生的风险。因此，应终身监测患儿是否患上血液系统恶性肿瘤，并至少在治疗后的 15 年内每年进行一次全血细胞计数和整合位点分析。

　　过敏反应：

　　LENMELDY 中含有的二甲基亚砜 (DMSO) 可能会引起过敏反应，包括可能危及生命的过敏反应。因此，在输注期间和输注后必须密切监测过敏反应。

　　特定人群的使用注意事项：

　　对于女性和具有生育潜力的男性，在开始治疗前必须确认血清妊娠检测为阴性，并在调理程序和给予 LENMELDY 之前再次确认。同时，从治疗开始到治疗后至少 6 个月内，这些患者应使用有效的避孕方法。关于 LENMELDY 对生育力的影响，目前尚无数据；但已有关于清髓性调理可能导致不孕风险的数据。因此，如果合适的话，建议患儿在治疗前选择冷冻保存精液或卵子。

　　请注意，以上信息仅供参考，并不构成专业的医疗建议。对于任何关于 LENMELDY 或其他医疗治疗的具体问题，请咨询专业医生或医疗机构以获取准确和最新的信息。

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