FDA批准Lenmeld治疗早发型异染性脑白质营养不良（MLD）患儿

　　2024年3月，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准了Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）（原名OTL-200）的上市，用于治疗患有症状前晚期婴儿（PSLI）、症状前青少年早期（PSEJ）或早期症状早期青少年（ESEJ）的儿童，这些病状统称为早发型异染性脑白质营养不良（MLD）。

　　Lenmeldy的治疗原理是通过使用慢病毒载体，将人类ARSA基因的一个或多个功能性拷贝在体外插入到患者自身的造血干细胞（HSC）基因组中，从而纠正MLD的潜在遗传缺陷。经过基因修复的细胞随后被回输到患者体内，一旦成功植入，它们便能分化成多种细胞类型。其中一些细胞能够穿越血脑屏障，迁移到中枢神经系统并表达功能酶。这种方法有望通过单次治疗恢复酶功能，进而阻止或减缓疾病的进展。

　　对最早接受治疗的患者进行的超过12年的随访数据显示，Lenmeldy治疗显著延长了患者的总体生存期，并使得大多数晚期婴儿MLD患者的运动功能和认知技能得以保留，远超过了未治疗患者的预期表现。同时，Lenmeldy还使一些早期青少年MLD患者的运动功能和认知技能得以保留，与未经治疗的患者相比，这一结果出乎意料。

　　在安全性方面，最常见的非实验室不良反应（发生率≥10%）包括：发热性中性粒细胞减少症、口腔炎、呼吸道感染、皮疹、设备相关感染、其他病毒感染、发热、胃肠炎和肝肿大等。而最常见的实验室异常则包括：D-二聚体升高、中性粒细胞减少和肝酶升高等。

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