维莫非尼在治疗BRAF V600突变以外的晚期癌症中的疗效探索

　　BRAF抑制剂已被广泛批准用于治疗携带BRAF V600突变的转移性黑色素瘤、非小细胞肺癌（NSCLC）、埃尔德海姆-切斯特病（ECD）以及甲状腺癌。然而，其对于其他类型晚期癌症的治疗效果仍不明确。近期，一项研究针对除BRAF V600突变黑色素瘤和NSCLC外的多种BRAF突变晚期肿瘤患者，评估了单独使用维莫非尼的疗效、安全性及长期结果。

　　该研究纳入了在标准治疗后出现进展的、患有除BRAF V600E黑色素瘤以外的晚期肿瘤的患者。这些患者被分为九个队列（含一个杂项队列），并接受每日两次、每次960mg的口服维莫非尼治疗。研究的主要终点是通过贝叶斯设计来估计的客观缓解率（ORR），同时关注疾病控制率、缓解持续时间、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）以及维莫非尼的安全性等次要结局。

　　共有98名晚期患者参与该研究，其中88名携带BRAF V600突变，10名携带BRAF non-V600突变，涉及多种实体癌和血液癌。中位随访时间达到47.7个月。结果显示，在不同类型的癌症中，维莫非尼表现出不同程度的疗效。具体而言，在毛细胞白血病（HCL）中ORR高达89.7%，胶质母细胞瘤队列为33.3%，胆管癌为18.2%，ECD为80.0%，卵巢癌为50.0%，黄色星形细胞瘤为50.0%，神经节胶质瘤为66.7%，肉瘤为60.0%。整个研究系列的中位PFS为8.8个月，12、24和36个月的PFS率分别为42.2%、23.8%和17.9%。在生存方面，共有54名患者死亡，中位OS为25.9个月，预计4年OS率为40%。安全性方面，观察到的不良事件与之前报道的维莫非尼相关不良事件相似。

　　该研究结果表明，在许多携带BRAF突变的肿瘤中，维莫非尼能够诱导缓解并延长PFS，包括HCL、ECD、卵巢癌、神经胶质瘤、神经节胶质瘤和肉瘤等。尽管并非所有类型的癌症都对维莫非尼有反应，但其作为一种针对特定基因突变的癌症治疗方法，仍具有广泛的应用前景。需要注意的是，维莫非尼并非对所有携带BRAF突变的癌症都有效，其疗效可能因肿瘤类型和个体差异而异。因此，在使用维莫非尼进行治疗时，应根据患者的具体情况和肿瘤类型进行个体化评估和决策。

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