Ultomiris用于治疗罕见自身免疫性疾病视神经脊髓炎谱系障碍获得FDA批准

　　Ultomiris（ravulizumab-cwvz）已获得美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD），这是一种罕见的自身免疫性疾病。

　　此次批准意味着C5补体抑制剂现已获准用于抗水通道蛋白4抗体阳性NMOSD成人患者，该疾病约占所有病例的四分之三。

　　NMOSD影响中枢神经系统，包括脊柱和视神经，大多数患者会经历不可预测的复发，其特征是新发神经系统症状或现有神经系统症状恶化。

　　FDA对Ultomiris的决定得到了后期CHAMPION-NMOSD试验的积极结果的支持，Ultomiris是在负荷剂量后每八周静脉注射一次，该试验将该疗法与外部安慰剂组进行了比较。

　　该研究达到了首次试验中复发时间的主要终点，在73周的中位治疗持续时间内，Ultomiris患者中观察到零复发。

　　CHAMPION-NMOSD试验中Ultomiris的安全性和耐受性均与之前的临床研究和实际使用情况一致，没有观察到新的安全信号。

　　该研究的首席研究员表示：“C5抑制已被证明可以通过阻止补体系统（免疫系统的一部分）攻击脊髓中的健康细胞，有效降低NMOSD复发的风险，视神经和大脑。

　　“经过FDA的批准，患者现在可以选择长效C5抑制剂治疗，该治疗在关键的CHAMPION-NMOSD试验中显示出零复发，支持了NMOSD治疗中预防复发的主要目标。”

　　Ultomiris已在欧盟和日本获得批准用于某些患有NMOSD的成人，AZ表示其他国家的监管审查正在进行中。该疗法还获准用于治疗全身性重症肌无力、阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征。

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