针对IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病的治疗新进展

　　对于复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者，传统的标准治疗方案往往预后不佳。然而，近期的研究发现，约7-14%的急性髓系白血病患者中存在异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）的突变，这为开发新的靶向药物、提高治疗效果带来了希望。

　　其中，ivosidenib是首个被批准用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病患者的药物。一项深入研究分析了IDH1突变抑制剂，如ivosidenib，以及其他药物在这类患者中的临床效果和安全性。

　　研究结果显示，ivosidenib单药治疗在复发或难治性急性髓系白血病患者中展现出了显著的疗效，实现了24%的完全缓解率（CR）和42%的总缓解率，同时患者的中位总生存期达到了9个月。此外，其他IDH1突变抑制剂，如IDH305和FT-2102，也报告了令人鼓舞的研究结果。

　　虽然IDH1突变抑制剂通常具有良好的耐受性，但在治疗过程中仍需密切监测一些可能出现的与治疗相关的毒性反应，包括IDH分化综合征、QT间期延长和白细胞增多等。值得庆幸的是，这些毒性反应都是可控且可逆的，通过及时的医疗干预可以有效地管理并降低患者的风险。

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