病例报告丨维莫非尼——Erdheim Chester病的有效治疗方法

　　Erdheim Chester病（ECD）是一种罕见的非朗格汉斯细胞组织细胞多系统疾病，与朗格汉斯细胞组织细胞增多症不同，被认为是由单核巨噬细胞引起的。

　　案例展示

　　一名47岁白人女性患者因虚弱、疲劳、膝盖疼痛加剧和左眼下垂症状来我们诊所就诊。患者骨活检结果，病理上考虑ECD，分子上显示BRAF V600E突变。在介绍该病例的临床、实验室和其他检查结果后，将讨论靶向治疗的显着反应。

　　维莫非尼开始作为针对BRAF V600E突变患者的靶向治疗。在治疗的第一个月，出现了头皮皮疹和脱发的症状。治疗中断后，当主诉消退时再次开始治疗。

　　在治疗第3个月的评估中，观察到左眼下垂有所消退，右肩的活动能力有所改善。在治疗对照成像的第3个月，头颅MRI中观察到鼻窦软组织显着退化。在对照心脏评估中未观察到心包积液。

　　BRAF V600E突变常见于ECD。维莫非尼在靶向治疗中发挥着积极作用。

　　研究人员指出，除了对系统性复发/难治性HCL的高缓解率外，维莫非尼还可能为那些传统化疗难以治愈且有望获得持久缓解的中枢神经系统受累患者带来显著益处。然而，目前关于维莫非尼在中枢神经系统受累HCL患者中的应用仍处于初步探索阶段，需要进一步的研究来证实其疗效和安全性。

　　总之，维莫非尼作为一种具有良好中枢神经系统渗透性的药物，在治疗毛细胞白血病患者方面显示出巨大的潜力。

　　据悉，维莫非尼的仿制药已在印度正式上市。对于需要购买此药的患者来说，现在有了更多的选择。若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。仿制药为那些寻求更经济、有效治疗方案的患者带来了希望。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。