一例晚期BCC患者使用维莫德吉后肿瘤显著缩小的病例

　　患者为65岁男性，因鼻部基底细胞癌（BCC）反复复发就诊。既往行3次手术切除及1次放疗，但肿瘤仍持续进展，病理确诊为高危亚型（浸润深度＞10mm，伴神经周围侵犯）。因患者拒绝进一步手术，2024年1月启动维莫德吉治疗。

　　治疗经过

　　初始治疗：

　　口服维莫德吉150mg/d，治疗前完善心电图、肝肾功能及肌酸激酶检查。

　　治疗2周后，患者出现轻度肌肉痉挛（CTCAE 1级）及味觉障碍，未调整剂量。

　　疗效评估：

　　治疗3个月时，鼻部肿瘤体积缩小40%（基线直径3.2cm→1.9cm），皮肤镜检查显示肿瘤边界清晰，无卫星灶。

　　6个月时，肿瘤完全消退，仅残留色素沉着（图1）。MRI显示原肿瘤区域无强化信号，病理活检未见肿瘤细胞。

　　治疗期间，患者未出现严重不良反应，仅需间断补充钙剂及辅酶Q10以缓解肌肉痉挛。

　　机制解析

　　维莫德吉通过抑制Hedgehog信号通路中的Smoothened（SMO）受体，阻断GLI转录因子激活，从而抑制肿瘤细胞增殖。其疗效与以下因素相关：

　　高危亚型BCC对Hedgehog通路依赖性更强；

　　药物穿透血脑屏障能力有限，但可有效作用于皮肤肿瘤；

　　长期治疗可能通过诱导肿瘤细胞凋亡及抑制血管生成发挥持续作用。

　　本例患者使用维莫德吉后肿瘤显著缩小，与ERIVANCE研究结果一致。该研究显示，局部晚期BCC患者客观缓解率（ORR）达60.3%，中位缓解持续时间26.2个月。值得注意的是，患者治疗期间未出现3级以上不良反应，与文献报道的肌肉痉挛发生率（75%）相比显著降低，可能与个体差异及辅助用药相关。

　　维莫德吉是晚期BCC的有效治疗选择，尤其适用于无法手术或放疗的患者。长期治疗需密切监测不良反应，并考虑联合辅酶Q10及钙剂以改善耐受性。未来需探索更低剂量维持治疗的可行性，以进一步优化疗效-安全性平衡。

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