维莫非尼联合克拉屈滨和阿糖胞苷可实现儿童BRAF V600E阳性LCH的持久缓解

　　朗格汉斯细胞组织细胞增多症（LCH）是一种具有多种临床症状的疾病。最严重的形式影响风险器官（RO）。BRAF V600E突变在LCH中的既定作用导致了一种有针对性的方法。然而，靶向治疗无法治愈该疾病，停止治疗会导致快速复发。

　　研究人员将胞嘧啶阿糖苷（Ara-C）和2‘-氯脱氧腺苷（2-CdA）与靶向治疗相结合，以实现稳定缓解。19名儿童参与了这项研究：13名儿童为RO阳性（RO+），6名儿童为RO阴性（RO-）。5名患者预先接受了该疗法，而另外14名患者则作为二线或三线接受了治疗。该方案从28天的维莫非尼（20mg/kg）开始，随后是3个疗程的Ara-C和2-CdA（每12小时100mg/㎡，每天6mg/㎡，第1-5天）与威罗非尼联合治疗。此后，停止维莫非尼治疗，并进行3个疗程的单2-CdA治疗。所有患者对维莫非尼均迅速做出反应：第28天，RO+组的中位疾病活动评分从13分降至2分，RO-组从4.5分降至0分。除1名患者外，所有患者均接受了完整的方案治疗，其中15名患者接受了完整的方案治疗。没有疾病进展。RO+的2年再激活/无进展生存（RFS）为76.9％，中位随访时间为21个月；RO-的2年再激活/无进展生存率为83.3％，中位随访时间为29个月。总生存率为100％。重要的是，1名患者在停药14个月后出现继发性骨髓增生异常综合征。

　　研究表明，维莫非尼联合2-CdA和Ara-C对一组LCH儿童有效，并且毒性是可控的。

　　据悉，维莫非尼的仿制药已在印度正式上市。对于需要购买此药的患者来说，现在有了更多的选择。若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。仿制药为那些寻求更经济、有效治疗方案的患者带来了希望。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。