瓦莫洛龙vamorolone与安慰剂和泼尼松在杜氏肌营养不良症男孩中的疗效及安全性对比

　　皮质类固醇抗炎药虽然在杜氏肌营养不良症（DMD）治疗中广泛使用，但长期使用带来的不良反应降低了患者的生活质量。因此，我们探索了瓦莫洛龙，这种结构独特的解离性类固醇抗炎药，是否能在保持疗效的同时减少安全性问题。

　　本研究纳入了年龄在4岁至7岁以下的DMD男孩，他们之前未接受过皮质类固醇治疗。研究分为四组：安慰剂组、泼尼松组（每天0.75毫克/公斤）、瓦莫洛龙低剂量组（每天2毫克/公斤）和瓦莫洛龙高剂量组（每天6毫克/公斤）。

　　主要观察的疗效指标包括从仰卧到站立的速度、6分钟步行距离、跑步/步行10米的时间以及爬4级楼梯的时间。同时，我们也评估了安全性，包括生长情况、骨生物标志物和促肾上腺皮质激素（ACTH）挑战测试。

　　在参与研究的133名DMD男孩中（平均年龄5.4岁），121名被随机分配到治疗组，其中114名完成了24周的治疗期。结果显示，瓦莫洛龙高剂量组在主要终点——从基线到第24周的站立速度变化上显著优于安慰剂组。此外，瓦莫洛龙在低剂量和高剂量组均在前四个连续次要终点上表现出优于安慰剂的效果。

　　与泼尼松组相比，接受瓦莫洛龙治疗的患者在身高百分位上未出现下降，反而有所上升。泼尼松组骨转换标志物下降，但瓦莫洛龙组则保持稳定。此外，基线DMD男孩表现出较低的ACTH刺激皮质醇水平和较高的肾上腺功能不全发生率，而所有治疗组均导致肾上腺功能不全加重，但瓦莫洛龙组相对较轻。

　　综上所述，在24周的治疗期内，瓦莫洛龙在治疗DMD男孩方面显示出有效且安全的特性。与长期使用皮质类固醇相比，瓦莫洛龙可能是DMD治疗中更安全的替代品。

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