FDA加速批准托沃拉非尼Ojemda治疗儿童低级别胶质瘤

　　美国食品和药物管理局（FDA）于2024年4月23日加速批准了托沃拉非尼（Ojemda）作为治疗6个月及以上患有复发或难治性儿童低级别胶质瘤（LGG）且存在BRAF融合或重排，或BRAF V600突变的患者的新药。这是FDA首次批准一种针对携带BRAF重排（包括融合）变异的儿科LGG患者的全身疗法。

　　以下是关于托沃拉非尼的详细信息：

　　适应症：托沃拉非尼被批准用于治疗携带BRAF融合或重排，或BRAF V600突变的复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者。这些患者往往是6个月及以上的儿童。

　　疗效数据：该批准基于FIREFLY-1试验的数据，该试验显示托沃拉非尼在69名参与者中的总体缓解率为67%，临床获益率为93%。此外，在另一组76名患者的研究中，总体缓解率（ORR）达到了51%，且中位缓解持续时间（DoR）为13.8个月。

　　安全性：托沃拉非尼的耐受性良好，最常见的不良反应包括皮疹、发色改变、疲劳、病毒感染、呕吐等。大多数不良事件为1级或2级，其中最常见的副作用是头发颜色改变（在某些研究中高达71%）、疲劳（50%）和呕吐（43%）。

　　用药指南：基于体表面积的托沃拉非尼推荐剂量为380 mg/m²，每周口服一次（最大推荐剂量为600 mg，每周口服一次），无论是否与食物同食，直至疾病进展或出现无法耐受的毒性。此药可作为立即释放片剂或口服混悬剂使用。

　　这一批准为患有这种难治性肿瘤的儿童提供了新的治疗选择，有望改善他们的生存质量和预后。

　　“海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展，并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息，请拨打我们的医学顾问电话：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我们的专业团队会为提供详细的咨询。

　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。