Momelotinib 显著改善未使用过 JAK 抑制剂的骨髓纤维化患者的贫血状况

　　根据 SIMPLIFY-1 的3期临床研究结果显示，相较于鲁索替尼，莫洛替尼（商品名：Ojjaara）在未使用过 JAK 抑制剂的骨髓纤维化患者中，对轻度、中度和重度贫血均有显著的改善效果。

　　该研究纳入了432名未曾接受 JAK 抑制剂治疗的骨髓纤维化患者，他们被随机分为两组，分别接受莫洛替尼或鲁索替尼治疗。结果显示，莫洛替尼对所有贫血程度的患者均有益处。

　　在治疗的第2至4周，接受莫洛替尼治疗的贫血患者的平均血红蛋白水平有所上升，而那些未曾使用 JAK 抑制剂的患者，其血红蛋白水平则保持稳定。相反，接受鲁索替尼治疗的患者，无论是否贫血，其平均血红蛋白水平最初均有所下降，尽管这种下降在第4至6周后因红细胞输注而趋于稳定。

　　值得注意的是，在轻度贫血的患者中（血红蛋白水平在10至12 g/dL之间），莫洛替尼表现出显著的疗效。90.4%的患者在基线时未接受输血，而在接受莫洛替尼治疗期间，这一比例上升至93.9%。更令人鼓舞的是，有四名在基线时依赖输血的患者在治疗过程中成功停止了输血。相较之下，鲁索替尼组中的轻度贫血患者输血依赖性增加，50%在基线时未输血的患者在接受鲁索替尼治疗期间需要输血。

　　莫洛替尼不仅在贫血患者中显示出疗效，在不贫血的患者中也维持了其输血独立性。此外，在中度或重度贫血患者中，莫洛替尼使得部分患者能够停止输血，同时保持了那些基线时未输血患者的状态。

　　安全性方面，莫洛替尼未显示出新的安全隐患。虽然中度至重度贫血患者中因不良事件而停药的情况在莫洛替尼组更为常见（18.8% vs. 6.3%），但鲁索替尼组中剂量减少或中断的情况更为频繁（36.8% vs. 21.2%）。

　　总体而言，莫洛替尼在未使用 JAK 抑制剂的骨髓纤维化患者中，无论其基线血红蛋白水平如何，均显示出一致的临床获益和安全性，因此为这类患者提供了一种新的治疗选择。

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