真实病例展示了司美替尼治疗一型神经纤维瘤病儿童的效果

　　司美替尼（selumetinib）已被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗无法手术的丛状神经纤维瘤，这是一型神经纤维瘤病（NF1）的常见表现。该药物的批准对于NF患者来说是一个重要的里程碑。NF是一种遗传条件，导致肿瘤在全身的神经上生长。

　　在经过美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家癌症研究所（NCI）的全面临床测试后，司美替尼显示出了显著的效果。在临床试验中，超过70%的患有无法手术的丛状神经纤维瘤的NF患者的肿瘤尺寸缩小了20-60%。患者还报告了身体功能的改善、疼痛的减轻、活动能力的提高，以及情绪和心理状态的改善。

　　一个病例生动地展示了司美替尼的疗效。一个6岁时被诊断为NF1的患者，其颈部的丛状肿瘤面临癌变的风险，并可能阻碍呼吸道或影响重要的神经和血管。尝试使用肺癌化疗来阻止肿瘤生长并未成功。然而，在参加NIH的selumetinib MEK试验后，该患者的肿瘤不仅停止了生长，而且在治疗一年后缩小了36%，经过近五年的治疗后，肿瘤缩小了60%以上。

　　尽管药物带来的疲劳等副作用对患者的生活产生了一定影响，但患者仍然能够找到自己喜欢的活动，并感激所有资助医生和研究人员的捐赠者，使这种治疗成为可能。现在，随着司美替尼获得FDA的批准，更多的患者可能会从这种治疗中受益。

　　司美替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。