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真实病例展示了司美替尼治疗一型神经纤维瘤病儿童的效果

时间:2024-05-17     作者:医学编辑李可艾   阅读

  司美替尼(selumetinib)已被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗无法手术的丛状神经纤维瘤,这是一型神经纤维瘤病(NF1)的常见表现。该药物的批准对于NF患者来说是一个重要的里程碑。NF是一种遗传条件,导致肿瘤在全身的神经上生长。

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  在经过美国国立卫生研究院(NIH)下属的国家癌症研究所(NCI)的全面临床测试后,司美替尼显示出了显著的效果。在临床试验中,超过70%的患有无法手术的丛状神经纤维瘤的NF患者的肿瘤尺寸缩小了20-60%。患者还报告了身体功能的改善、疼痛的减轻、活动能力的提高,以及情绪和心理状态的改善。

  一个病例生动地展示了司美替尼的疗效。一个6岁时被诊断为NF1的患者,其颈部的丛状肿瘤面临癌变的风险,并可能阻碍呼吸道或影响重要的神经和血管。尝试使用肺癌化疗来阻止肿瘤生长并未成功。然而,在参加NIH的selumetinib MEK试验后,该患者的肿瘤不仅停止了生长,而且在治疗一年后缩小了36%,经过近五年的治疗后,肿瘤缩小了60%以上。

  尽管药物带来的疲劳等副作用对患者的生活产生了一定影响,但患者仍然能够找到自己喜欢的活动,并感激所有资助医生和研究人员的捐赠者,使这种治疗成为可能。现在,随着司美替尼获得FDA的批准,更多的患者可能会从这种治疗中受益。

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