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达沙替尼-Blinatumomab 方案治疗成人费城阳性 ALL 的显著长期疗效

时间:2024-05-20     作者:医学编辑王明阳   阅读

  一项长期追踪研究报告了采用达沙替尼和布林纳单抗(GIMEMA LAL2116,D-ALBA)作为一线治疗方案,对于成人费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)患者的显著效果。该研究共招募了63名不同年龄段的患者参与。

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  在经过长达53个月的中位随访后,研究结果显示出令人鼓舞的疗效。无病生存率达到了75.8%,总生存率高达80.7%,而无事件生存率也稳定在74.6%。特别值得注意的是,对于那些早期出现分子应答的患者,未发生任何不良事件,这表明早期治疗反应与长期生存之间存在密切关联。

  然而,研究结果也发现,IKZF1基因阳性的患者预后相对较差,这为后续治疗提供了新的思路。在29名患者中,有93.1%的患者在接受达沙替尼和布林纳单抗联合治疗后实现了分子缓解,且这些患者从未接受过化疗或移植,而是继续单独使用酪氨酸激酶抑制剂进行治疗。其中,28名患者至今仍保持长期的完全血液学缓解状态。

  对于首次实现完全血液学缓解后接受同种异体移植的患者,该治疗主要针对存在持续性微小残留病灶的患者。令人欣喜的是,其中83.3%的患者在移植后仍保持持续的完全血液学缓解状态。不过,研究也发现,首次移植患者的移植相关死亡率为12.5%,总体死亡率为13.7%。

  在研究过程中,共观察到9例复发和6例死亡事件。值得注意的是,在7例患者中发现了ABL1基因突变,这提示我们尽管当前治疗方案取得了显著成效,但仍需警惕潜在的突变问题,并进一步研究应对策略。

  综上所述,D-ALBA研究的最终分析表明,基于靶向策略(达沙替尼)和免疫治疗(布林纳单抗)的无化疗诱导/巩固方案在治疗成人Ph+ ALL方面具有显著疗效。这一创新性的治疗方案为这些患者的管理和治疗开启了新的篇章,展现出了广阔的应用前景。

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