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Seladelpar在治疗原发性胆汁性胆管炎方面展现出了显著的希望

时间:2024-05-23     作者:医学编辑李可艾   阅读

  吉利德科学公司的研究性药物seladelpar在治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)方面展现出了显著的希望。PBC是一种罕见的胆汁淤积性肝病,主要影响女性,且疾病进展与肝脏相关死亡风险增加有关。吉利德通过其开放标签扩展研究ASSURE,评估了seladelpar在PBC患者中的长期安全性和有效性。

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  ASSURE研究的结果显示,每天一次口服10mg剂量的seladelpar在患者中取得了积极的治疗效果。在参与研究的148名患者中,70%的患者达到了具有临床意义的复合反应终点,这意味着他们的疾病状态在治疗后得到了显著改善。更令人鼓舞的是,在治疗12个月后,37%的患者实现了碱性磷酸酶(ALP)的正常化,这是PBC治疗中一个非常重要的生化标志物。

  在更长时间的治疗后,这种改善得到了进一步的验证。在完成24个月治疗的20名患者中,70%达到了复合缓解终点,25%经历了ALP正常化。这些结果表明,seladelpar不仅能够提供短期的治疗效益,而且在长期治疗中也表现出持续的疗效。

  除了生化指标的改善外,seladelpar还降低了肝损伤的其他重要生物标志物,并显示出对中度至重度症状患者报告的瘙痒的快速且持久的减少。瘙痒是PBC患者常见的症状之一,严重影响患者的生活质量。seladelpar能够显著减轻这一症状,为患者带来实质性的益处。

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