研究性PPARδ激动剂seladelpar治疗原发性胆汁性胆管炎的效果

　　吉利德科学公司(GileadSciences)宣布，其研究性PPARδ激动剂seladelpar在原发性胆汁性胆管炎(PBC)患者中进行的开放标签扩展研究取得了可喜的结果。

　　PBC是一种罕见的胆汁淤积性肝病，主要影响女性。PBC最常见的早期症状是瘙痒和疲劳，疾病进展与肝脏相关死亡风险增加有关。

　　正在进行的ASSURE研究一直在评估seladelpar对于PBC成人患者的长期安全性和有效性，这些患者之前参加过该候选药物的试验，并且对熊去氧胆酸(UDCA)没有充分反应，其中大多数患者是女性并同时接受UDCA治疗。

　　结果显示，每天一次口服10mg剂量的seladelpar的148名患者中，70%的患者达到了有临床意义的复合反应终点，12个月后，37%的患者实现了碱性磷酸酶正常化。

　　在完成24个月治疗的20名患者中，70%达到了复合缓解终点，25%经历了ALP正常化。

　　Seladelpar还降低了肝损伤的其他重要生物标志物，显示出对中度至重度症状患者报告的瘙痒的快速且持久的减少，并且通常具有良好的耐受性。

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