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艾曲泊帕在治疗不同程度再生障碍性贫血儿童中的疗效与安全性研究时间:2024-05-29 艾曲泊帕已被官方批准为2岁以上严重再生障碍性贫血(SAA)患者的一线治疗药物。然而,目前关于艾曲泊帕在治疗非重度再生障碍性贫血(NSAA)儿童中的应用数据和效果尚不十分明确。为了深入探究艾曲泊帕在治疗不同程度再生障碍性贫血儿童中的疗效与安全性,我们进行了一项前瞻性、单臂观察性研究,特别关注了NSAA、SAA以及极重度再生障碍性贫血(VSAA)的患儿。研究期间,我们每三个月对患儿的疗效和安全性进行一次全面的评估。 本研究共招募了23名再生障碍性贫血儿童,平均年龄7.9岁(年龄跨度3.0至14.0岁)。研究结果显示,NSAA患者在接受治疗后的3个月、6个月和12个月的总体缓解率(涵盖完全缓解和部分缓解)分别为12.5%、50.0%和100.0%。对于SAA和VSAA患者,在上述时间点的缓解率则依次为46.7%、61.5%和87.5%。在安全性评估方面,我们发现仅有一例患者出现肝毒性反应。 综上所述,艾曲泊帕在治疗不同程度的再生障碍性贫血儿童时显示出了一定的疗效,并且其安全性在可控范围内。尽管如此,我们仍需要进一步的研究来优化治疗方案,以提高患者的耐受性和治疗效果。
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